EL ESTATUS DE LA IDEBENONA. Por Daniela Iser.paciente de Ataxia de Friedreich, de Suiza. (Boletín de Euro-Ataxia). Traducción de Miguel-A. Cibrián.
En un comunicado de prensa, de 22 de noviembre del 2001, resumiendo información de la reunión número 18 del Comité para Productos Medicinales Huérfanos, se cito a la Idebenona (patrocinada por los laboratorios Takeda) como haberla concedido, por parte de la Comisión Europea, la designación como producto huérfano para la Ataxia de Friedreich. El criterio para la tal designación ha sido juzgado por la reunión de los siguientes requisitos: primero, la gravedad de la condición; segundo, la ausencia de métodos alternativos de prevención o tratamiento y un posible mejor beneficio que otros productos disponibles; tercero, la escasa frecuencia de la enfermedad (rara), y un retorno presumiblemente insuficiente de las inversiones necesarias para el desarrollo del medicamento. La EMEA explica que "la designación de los productos medicinales como huérfanos significa que han sido considerados para tal nominación en base a su actividad potencial, pero todavía están en fase de investigación. Como consecuencia, antes de ser confirmada y concedida la autorización de comercialización, se necesita demostración de calidad, seguridad y eficacia". En suma, podría hablarse de una preaprobación.
La idebenona está en el mercado en Italia y Portugal, pero para una condición diferente (la enfermedad de Alzheimer), no para ataxia de Friedreich. La preaprobación es para este último desorden, y para una aprobación definitiva aún se necesita una fase de investigación con ensayos clínicos. Cuando se recojan datos suficientes para evidenciar un beneficio satisfactorio de la idebenona para pacientes con ataxia de Friedreich, Takeda obtendrá autorización para comercializar el producto (o licencia del producto) para aplicación en esta enfermedad. Después de la revisión de datos procedentes de resultados en ensayos clínicos y si la idebenona resulta positiva para el tratamiento de esta condición rara, podrá comercializarse. El asunto del precio es una cuestión de cada estado miembro, no es competencia de la UE.
No puede darse ningún plazo acerca de la resolución de estos procedimientos. El registro oficial de la idebenona, así como la fijación del precio, corresponden a cada país. Se anima a las asociaciones miembros de Euro-Ataxia a buscar acuerdos convenientes y especiales dentro de un marco nacional para afectados susceptibles de seguir un tratamiento con idebenona. En algunos países europeos (como Francia y Suiza) ya se ha establecido una cooperación específica entre Takeda, las autoridades locales y el cuerpo médico: La idebenona en tales países ya está disponible para todas las personas con ataxia de Friedreich cuya salud sea susceptible de beneficiarse con este tratamiento.
Bien, entonces, los neurólogos son libres de prescribir idebenona a sus pacientes con ataxia de Friedreich... pero, por otro lado, aunque sea sólo paliativo, tener un tratamiento ya no es solamente, como hasta ahora, una utopía.